针对硬皮病的新型疗法有看开发！Certa在Ⅱ期临床研究中取得突破性进展

2月6日，Certa Therapeutics公布，其正在开发的新型药物FT011在Ⅱ期临床研究中取得突破性进展，数据展示，超过60%的硬皮病患者在治疗12周后取得了临床意义的改良。

硬皮病（Scleroderma）是一种可致命的自身免疫疾病，其特征为患者皮肤和其他器官（通常是肺，肾和心脏）发生炎症和纤维化。该疾病及其引起的一系列并发症可造成患者疼痛、疲惫、甚至丧失正常的活动能力，严重损害患者的生活质量及心理健康。据调查，硬皮病在风湿性疾病背景下死亡率最高。迄今为止，现有的针对硬皮病的治疗方法只能缓解症状。

该次临床研究共招募了30名志愿者，随机分配到3个治疗组，分别给予FT011 400mg/FT011 200mg/抚慰剂治疗。与对比组相比，FT011治疗组早在第8周就展示出基于充满性皮肤系统性硬化症（CRISS）指数的临床意义改良，并在第12周达到最大值；在12周的治疗过程中，5名FT011治疗组的患者于皮肤厚度指数（mRSS）相较于对比组存在显著性差异；硬皮病健康评估问卷-残疾指数（SHAQ-DI）展示，相较于实验组出现疼痛、唤吸等问题，治疗组则明显改良。

系列临床试验数据，包括CRISS、mRSS、肺功能及医报告评估和生活质量的评估展示，给予FT011口服治疗的实验组相较于给予抚慰剂的对比组于上述评估指标均有明显改良，证实了FT011是治疗严重炎症和纤维化疾病的新型疗法。其中，在FT011 400mg实验组中，60%患者的病情得到了明显改良。

安全性研究则表明FT011安全且耐受性良好，治疗组之间的不良事件（AE）率无明显差异。研究中没有报告严重的AE，也没有任何导致研究药物中断，停药或停药的AE。

墨尔本圣文森特医院的首席风湿病学家Wendy Stevens博士评论：“该试验证实FT011安全且耐受性良好。硬皮病可导致严重且危及生命的问题，并且患有该病症的患者经常因其症状而难以度日。这些结果是扶助这些患者的重要一步。现在需要进一步更长和更大规模的药物试验来评估其潜力"。

关于FT011的Ⅲ期临床实验正在筹备中。Certa Therapeutics首席执行官兼创始人Darren Kelly教授则评论:“本次实验结果为FT011的全球III期临床研究研究展平了道路”。

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